PannTheraPi se prépare pour mener son premier essai clinique de phase IIa avec le PTI5803 chez des patients atteints d'épilepsie résistante et accélérer le développement de son portefeuille propriétaire

Dossier de pré-soumission finalisé auprès de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) pour discuter du protocole de l'essai clinique
Début de l'essai clinique de phase IIa prévu en 2026, après clôture de la levée de fonds
Évolution stratégique de la gouvernance de PannTheraPi pour accompagner les prochaines étapes clés

Nîmes, France – 26 août 2025 - PannTheraPi, société développant des traitements innovants en neurologie en ciblant sélectivement le canal pannexine 1 (Panx1), annonce une nouvelle étape importante dans son développement avec la soumission préalable à l'ANSM (l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé) du protocole de son premier essai clinique de phase IIa sur le PTI5803 chez des patients atteints de dysplasie corticale focale (FCD), un syndrome épileptique rare présentant un besoin médical important.

Cet essai clinique portera sur le principal candidat médicament de PannTheraPi, PTI5803, une petite molécule administrée par voie orale et protégée par brevet, ciblant le canal Panx1. Ce mode d'action innovant s'est révélé impliqué dans certaines formes d'épilepsie grâce aux recherches menées à l'Université Paris Sciences et Lettres (PSL) par deux des fondateurs de la société, le Dr Nathalie ROUACH, directrice de recherche à l'INSERM au Centre interdisciplinaire de recherche en biologie du Collège de France (CNRS UMR 7241 – INSERM U1050) et le Dr Gilles HUBERFELD, actuellement neurologue-épileptologue à l'Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild et chef d'équipe à l'Institut de Psychiatrie et des Neurosciences de Paris.

La dysplasie corticale focale (FCD) est une malformation du développement cortical et l'une des principales causes d'épilepsie pharmacorésistante, en particulier chez les enfants. Malgré les options thérapeutiques actuelles, elle a souvent des répercussions dévastatrices sur la qualité de vie et représente un fardeau important pour les familles et les systèmes de santé. Des recherches récentes¹ ont identifié le canal Panx1 comme une cible thérapeutique potentielle pour les crises d'épilepsie, son expression étant augmentée lors des crises. En ciblant et en bloquant les canaux Panx1, cette nouvelle approche thérapeutique s'est révélée prometteuse dans les modèles précliniques¹, offrant potentiellement une nouvelle stratégie révolutionnaire pour contrôler les crises épileptiques. Cela représente une avancée décisive dans la réponse à un besoin majeur non satisfait dans le traitement de l'épilepsie.

Sur la base de ces travaux et avec le soutien de plusieurs partenaires, dont le programme EIC Accelerator, BPI et des investisseurs indépendants, PannTheraPi a réalisé des progrès significatifs en seulement 18 mois, validant la production d'une nouvelle formulation pédiatrique (adaptée aux enfants âgés d'un mois et plus) et démontrant la sécurité du PTI5803, son profil de libération prolongée et les premiers signes d'activité sur la cible via des biomarqueurs dans une étude de phase I menée chez des volontaires sains. Ces résultats ont permis de déterminer les doses optimales à évaluer chez les patients. Avec la contribution de scientifiques et de cliniciens internationaux, le plan de développement a été soumis à l'Agence européenne des médicaments (EMA), qui a validé le plan d'investigation pédiatrique (PIP) requis pour l'autorisation d'un médicament destiné aux enfants. Des discussions scientifiques avec la Food and Drug Administration (FDA) américaine suivent leur cours en parallèle.

Simultanément, PannTheraPi développe un portefeuille exclusif de candidats médicaments innovants, protégés par des brevets, qui agissent sur le canal Panx1. Ces molécules différenciées, dotées de structures entièrement nouvelles, ont été identifiées à l'aide d'outils d'intelligence artificielle et de modèles propriétaires innovants, avec des résultats biologiques très prometteurs. Le rapport du Traité de coopération en matière de brevets (PCT) confirme la nouveauté et la solidité du brevet couvrant cette classe de molécules. Ces nouvelles molécules peuvent être développées dans plusieurs indications neurologiques où la cible a démontré son implication potentielle, telles que la sclérose en plaques, les douleurs chroniques et les troubles neurologiques et psychiatriques.

Sous la présidence du Dr GRANIER et la direction du Dr Elsa BRILLAUD, et grâce à l'engagement de toute l'équipe, PannTheraPi a atteint ses objectifs initiaux. La société cherche désormais à lever des fonds pour accélérer le passage en essai clinique de phase IIa avec le PTI5803 dans le traitement de l'épilepsie, faire progresser son portefeuille propriétaire, et renforcer ses capacités opérationnelles et humaines en cohérence avec ces ambitions de croissance. Le tour de table actuel vise 10 millions d'euros, avec la possibilité pour l'EIC Accelerator de contribuer à hauteur de la moitié de ce montant sous forme d'investissement en capital.

Conscient de ces enjeux et du fait de ses nombreux autres engagements, le Dr GRANIER a informé le Conseil de surveillance de son intention de quitter la présidence de PannTheraPi une fois la levée de fonds actuelle terminée. À ce moment-là, la société mettra en place une nouvelle équipe dirigeante, en adéquation avec les objectifs de développement de la société. En tant que cofondateur de PannTheraPi et profondément engagé dans sa réussite, le Dr GRANIER restera à la disposition du futur Conseil de surveillance pour apporter son expertise médicale et scientifique à la société.

À propos de PannTheraPi

PannTheraPi est une société de biotechnologie française dédiée au développement de traitements innovants en neurologie, avec une expertise unique sur le canal pannexine 1. Son objectif est de répondre à des besoins médicaux non couverts dans des pathologies neurologiques et psychiatriques sévères.

Les travaux et la rigueur du développement des projets de PannTheraPi suscitent un intérêt croissant et sont reconnus par ses pairs : six sociétés pharmaceutiques suivant activement ses avancées sous accords de confidentialité. Ils bénéficient également de reconnaissances scientifiques internationales, PannTheraPi étant régulièrement invité à présenter ses avancées dans différents congrès et évènements dédiés dont prochainement l’European Consortium for Epilepsy Trials en parallèle du 36ᵉ Congrès de la Ligue Internationale Contre l’Épilepsie (ILAE) (Lisbonne, Portugal; 30 août - 3 septembre) et l’EIC TechTour – Brain Health (Porto, Portugal; 11-12 septembre).

Pour plus d’information consultez notre site www.panntherapi.com et suivez-nous sur notre page LinkedIn.

Contact
PannTheraPi
Sarah Delbaere
CFO
communication@panntherapi.com

¹ Dossi et al 2018 : Pannexin-1 channels contribute to seizure generation in human epileptic brain tissue and in a mouse model of epilepsy PMID: 29848662 DOI: 10.1126/scitranslmed.aar379

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